Ex Vivo Expansion of Hematopoietic Stem and Progenitor Cells from Human Mobilized Peripheral Blood for Gene Therapy Applications
Los autores desarrollaron un proceso clínicamente viable y compatible con las normas de buena fabricación (GMP) para la expansión ex vivo de células madre hematopoyéticas de sangre periférica movilizada, el cual, al preservar la función de las células madre y mejorar la eficiencia de transducción mediante optimizaciones biológicas, supera a los protocolos actuales y está listo para su evaluación en un ensayo clínico de terapia génica para la osteopetrosis autosómica recesiva.
Zonari, E., Naldini, M. M., Barcella, M., Volpin, M., Francesca, V., Desantis, G., Hadadi, L., Caserta, C., Galasso, I., Martini, B., Tucci, F., Ormoli, L., Visigalli, I., Vezzoli, M., Lazarevic, D. (…)2026-04-10📄 cell biology